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無法預估的NASH(非酒精性脂肪性肝炎)市場規模


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研究人員確信一種名為NASH的肝臟疾病(非酒精性脂肪性肝炎)會影響到眾多人群,他們只是不確定這個數字有多大。
美國國家衛生研究院(NIH)預測:美國成年人的NASH占比約3-12%,人數1000萬到3000萬人。 此推估可以追溯到兩項研究,然而這二項的統計數據卻遠低於400名患者。甚至連NIH負責監測肝病研究的部門都沒有確切患有NASH或非酒精性脂肪性肝炎的統計數據。
SVB Leerink的分析師Pasha Sarraf,在一次採訪中告訴BioPharma Dive,他說,NASH患者的數字接近占星數字而不是天文數字。 “他們只是在編出數據,”他說,“我不相信任何一個。”
NASH病患的人口規模並不是唯一的不確定因素。
製藥公司和肝臟學術研究機構指出, NASH相關藥物目前有350億美元的潛在市場規模。
但投資銀行持有較為保守的看法。 瑞士信貸預測,到2030年該市場將達到200億美元。同一年,SVB Leerink的預估NASH相關藥物市值約為120億至140億美元。RBC資本市場則預估在2026年該藥物市值為70億美元。
即使預估的數據偏高,但相較於其他現有肝病藥物的市場,仍算合理。
例如在C型肝炎的市場中,巔峰年銷售額可達到220億美元左右。 雖然這種疾病影響的患者遠少於NASH預期的患者,但其病毒性質意味著患者需要藥物進行治療。 相較於比較不嚴重的NASH患者,他們可以從改變生活方式中改善病情。
另一種不太常見的肝臟疾病,稱為原發性膽汁性膽管炎(PBC)。Sarraf指出,Intercept Pharmaceuticals製藥公司及其獨家治療藥物obeticholic acid(Ocaliva)並不是特別有利可圖。 Ocaliva 於2018年的淨銷售額總計為1.78億美元。
“PBC患者非常積極,”Sarraf說。 “他們的肝臟正在死亡,他們必須接受治療。這不是一個可選擇的事情。”
NASH是由肝臟脂肪的囤積所引起的,並隨著時間的推移會導致纖維化。患者經常在不知情的情況下持續數十年,並且可以經過日常飲食的控制和運動來減輕肝纖維化情形。
研究表明,NASH比其他肝臟疾病更複雜,許多演變途徑尚未深入了解。 這可能會讓醫生在開立處方時遲疑。
弗吉尼亞大學衛生系統的肝病專家Zachary Henry表示:“總體而言,肝病學家很高興有機會找到一種有用的藥物。但我也很擔心我們所找到的藥物只對某些病患有效,我們還沒辦法解釋清楚原因。”

爭奪同樣的病患

在有限的病患資料中顯示,NASH患者可能會出現嚴重的肝損傷。2015年發表的一項綜合分析發現,在411名患有NASH或一般脂肪肝的成年人中,有15%在廣泛使用的5階段纖維化量表中,位居於最高的兩個階段。
然而,該族群是許多NASH藥廠最初爭奪的族群,因為病情最嚴重的患者是最有可能被開處方藥以及被藥物治療保險所涵蓋的族群。
四種最先進的實驗性NASH藥物,Intercept的obeticholic acid,Gilead的selonsertib,GenFit的elafibranor和Allegan的cenicriviroc,都在纖維化量表的中高端階段患者中進行人體臨床試驗。
只有Intercept在人體臨床第三期試驗中獲得了正面數據,且該試驗仍然發現不到四分之一的患者達到了該研究的主要目標。此外,於28%到51%的患者在試驗期間有瘙癢症狀,取決於他們所給予的obeticholic acid之劑量。這因此顯現出一個潛在問題:因為NASH在其早期階段基本上是沒有明顯症狀的。
然而,確保正面數據和通過監管部門批准只是首先要解決的障礙。 Intercept和其他製藥公司可能在尋找患有中度至重度NASH的患者時遇到麻煩——不是因為他們很少,而是因為診斷NASH具有挑戰性。最好的檢測方法是通過侵入性肝穿刺,但患者和醫療單位都不太能接受這種檢測方式。
從過去的經驗來看,病患已經對肝病和減脂藥物保持警惕,並且可能也是一種障礙。

先發優勢不是那麼大

雖然一個比預期更小的市場機會,但是可能對一些從潛在的NASH藥物中獲得了衍生價值的生技公司產生特別重大的影響,例如Viking Therapeutics,Madrigal Pharmaceuticals和Intercept這樣的中小型生技公司在脂肪肝藥物的正面成果上都看到了兩位數,有時甚至是三位數股價的增長。
對NASH藥廠來說幸運的是,尚有一段時間可找出市場動態。
與其他醫藥領域不同,華爾街對於第一個或其中第一個藥廠獲得批准的NASH藥物在市場上有多大的優勢不抱太大的期待,藥廠和醫生都持相同的觀點:治療如此龐大的病患族群需要不同種類的藥物合併治療才能產生療效。
Raymond James的分析師Steven Seedhouse在專訪中表示:“市場上的多種藥物以及非侵入性檢測確實可以讓美國有估計1000萬名患者接受治療。但這需要很長時間。”
雖然目前可能無法知道NASH病患的確切規模有多大,但肝臟科醫生認為這種疾病在他們的診所中已成為一種日益增加的負擔。 研究人員預計,它最早將成為明年肝臟移植的首要原因。
“市場變得龐大是因為肥胖問題不會消失,高脂血症也不會消失。所有NASH的風險因素都不會消失,它們只會越來越嚴重。”Mayo Clinic Rochester的腸胃科醫生Kymberly Watt指出。

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