相关连结:https://www.biopharmadive.com/news/no-one-knows-the-size-of- ...


无法预估的NASH(非酒精性脂肪性肝炎)市场规模


6df1b838b593abdcf6fcc2e1e9376410.jpeg

研究人员确信一种名为NASH的肝脏疾病(非酒精性脂肪性肝炎)会影响到众多人群,他们只是不确定这个数字有多大。
美国国家卫生研究院(NIH)预测:美国成年人的NASH占比约3-12%,人数1000万到3000万人。 此推估可以追溯到两项研究,然而这二项的统计数据却远低於400名患者。甚至连NIH负责监测肝病研究的部门都没有确切患有NASH或非酒精性脂肪性肝炎的统计数据。
SVB Leerink的分析师Pasha Sarraf,在一次采访中告诉BioPharma Dive,他说,NASH患者的数字接近占星数字而不是天文数字。 “他们只是在编出数据,”他说,“我不相信任何一个。”
NASH病患的人口规模并不是唯一的不确定因素。
制药公司和肝脏学术研究机构指出, NASH相关药物目前有350亿美元的潜在市场规模。
但投资银行持有较为保守的看法。 瑞士信贷预测,到2030年该市场将达到200亿美元。同一年,SVB Leerink的预估NASH相关药物市值约为120亿至140亿美元。RBC资本市场则预估在2026年该药物市值为70亿美元。
即使预估的数据偏高,但相较於其他现有肝病药物的市场,仍算合理。
例如在C型肝炎的市场中,巅峰年销售额可达到220亿美元左右。 虽然这种疾病影响的患者远少於NASH预期的患者,但其病毒性质意味著患者需要药物进行治疗。 相较於比较不严重的NASH患者,他们可以从改变生活方式中改善病情。
另一种不太常见的肝脏疾病,称为原发性胆汁性胆管炎(PBC)。Sarraf指出,Intercept Pharmaceuticals制药公司及其独家治疗药物obeticholic acid(Ocaliva)并不是特别有利可图。 Ocaliva 於2018年的净销售额总计为1.78亿美元。
“PBC患者非常积极,”Sarraf说。 “他们的肝脏正在死亡,他们必须接受治疗。这不是一个可选择的事情。”
NASH是由肝脏脂肪的囤积所引起的,并随著时间的推移会导致纤维化。患者经常在不知情的情况下持续数十年,并且可以经过日常饮食的控制和运动来减轻肝纤维化情形。
研究表明,NASH比其他肝脏疾病更复杂,许多演变途径尚未深入了解。 这可能会让医生在开立处方时迟疑。
弗吉尼亚大学卫生系统的肝病专家Zachary Henry表示:“总体而言,肝病学家很高兴有机会找到一种有用的药物。但我也很担心我们所找到的药物只对某些病患有效,我们还没办法解释清楚原因。”

争夺同样的病患

在有限的病患资料中显示,NASH患者可能会出现严重的肝损伤。2015年发表的一项综合分析发现,在411名患有NASH或一般脂肪肝的成年人中,有15%在广泛使用的5阶段纤维化量表中,位居於最高的两个阶段。
然而,该族群是许多NASH药厂最初争夺的族群,因为病情最严重的患者是最有可能被开处方药以及被药物治疗保险所涵盖的族群。
四种最先进的实验性NASH药物,Intercept的obeticholic acid,Gilead的selonsertib,GenFit的elafibranor和Allegan的cenicriviroc,都在纤维化量表的中高端阶段患者中进行人体临床试验。
只有Intercept在人体临床第三期试验中获得了正面数据,且该试验仍然发现不到四分之一的患者达到了该研究的主要目标。此外,於28%到51%的患者在试验期间有瘙痒症状,取决於他们所给予的obeticholic acid之剂量。这因此显现出一个潜在问题:因为NASH在其早期阶段基本上是没有明显症状的。
然而,确保正面数据和通过监管部门批准只是首先要解决的障碍。 Intercept和其他制药公司可能在寻找患有中度至重度NASH的患者时遇到麻烦——不是因为他们很少,而是因为诊断NASH具有挑战性。最好的检测方法是通过侵入性肝穿刺,但患者和医疗单位都不太能接受这种检测方式。
从过去的经验来看,病患已经对肝病和减脂药物保持警惕,并且可能也是一种障碍。

先发优势不是那么大

虽然一个比预期更小的市场机会,但是可能对一些从潜在的NASH药物中获得了衍生价值的生技公司产生特别重大的影响,例如Viking Therapeutics,Madrigal Pharmaceuticals和Intercept这样的中小型生技公司在脂肪肝药物的正面成果上都看到了两位数,有时甚至是三位数股价的增长。
对NASH药厂来说幸运的是,尚有一段时间可找出市场动态。
与其他医药领域不同,华尔街对於第一个或其中第一个药厂获得批准的NASH药物在市场上有多大的优势不抱太大的期待,药厂和医生都持相同的观点:治疗如此庞大的病患族群需要不同种类的药物合并治疗才能产生疗效。
Raymond James的分析师Steven Seedhouse在专访中表示:“市场上的多种药物以及非侵入性检测确实可以让美国有估计1000万名患者接受治疗。但这需要很长时间。”
虽然目前可能无法知道NASH病患的确切规模有多大,但肝脏科医生认为这种疾病在他们的诊所中已成为一种日益增加的负担。 研究人员预计,它最早将成为明年肝脏移植的首要原因。
“市场变得庞大是因为肥胖问题不会消失,高脂血症也不会消失。所有NASH的风险因素都不会消失,它们只会越来越严重。”Mayo Clinic Rochester的肠胃科医生Kymberly Watt指出。

上一个 回列表 下一个